Нобелівська премія з медицини присуджена двом американцям за відкриття мікроРНК

СТОКГОЛЬМ — У понеділок двоє вчених отримали Нобелівську премію з фізіології та медицини за відкриття мікроРНК, крихітних шматочків генетичного матеріалу, які служать перемикачами всередині клітин, які допомагають контролювати те, що клітини роблять і коли вони це роблять.

Якщо вчені краще зрозуміють, як вони працюють і як ними маніпулювати, одного разу це може призвести до ефективних методів лікування таких захворювань, як рак.

За словами комітету, який присуджував премію в Стокгольмі, робота американців Віктора Амброса та Гері Рувкуна «виявилася принципово важливою для того, як організації розвиваються та працюють».

Амброс і Рувкун спочатку цікавилися генами, які контролюють час різних генетичних розробок, забезпечуючи розвиток типів клітин у потрібний час.

Їхнє відкриття в кінцевому підсумку «виявило новий вимір у регуляції генів, який є важливим для всіх складних форм життя», — заявила експертна група.

РНК найбільш відома тим, що передає інструкції про те, як виробляти білки з ДНК у ядрі клітини до крихітних клітинних фабрик, які насправді виробляють білки. МікроРНК не виробляє білки, але вона допомагає контролювати те, що роблять клітини, зокрема вмикати та вимикати важливі гени, які виробляють білки.

Минулорічна Нобелівська премія з медицини була присуджена вченим, які виявили, як маніпулювати одним із цих типів РНК, відомим як месенджерна РНК або мРНК, який зараз використовується для виготовлення вакцин проти COVID-19.

Революційне відкриття Амброса та Рувкуна спочатку було зроблено в черв’яках. вирішив визначити, чому певні типи клітин не ростуть у двох мутантних штамів черв’яків, які зазвичай використовуються як дослідницька модель у науці.

«Їхнє революційне відкриття виявило абсолютно новий принцип регуляції генів, який, як було показано, є важливим для багатоклітинних організмів, включаючи людей», — йдеться у звіті, що пояснює значення їхньої роботи.

За його словами, цей механізм працював сотні мільйонів років і забезпечив еволюцію складних організмів.

Амброс, який зараз є професором природничих наук у медичній школі Массачусетського університету, провів дослідження в Гарвардському університеті. Дослідження Рувкуна проводилися в Массачусетській загальній лікарні та Гарвардській медичній школі, де він є професором генетики.

Вивчення мікроРНК відкрило підходи до лікування таких захворювань, як рак, оскільки воно допомагає регулювати роботу генів у наших клітинах, сказала доктор Клер Флетчер, викладач молекулярної онкології в Імперському коледжі Лондона.

Флетчер сказав, що є дві основні сфери, де мікроРНК може бути корисною: у розробці ліків для лікування захворювань і в якості потенційних маркерів захворювання шляхом моніторингу рівня мікроРНК в організмі.

«Якщо ми візьмемо приклад раку, ми матимемо певний ген, який працюватиме понаднормово, можливо, він мутував і буде працювати надміру», — сказав Флетчер. Він сказав, що одного разу вчені зможуть використовувати мікроРНК, щоб зупинити такі ефекти.

Ерік Міска, генетик з Кембриджського університету, сказав, що відкриття Амброуза і Рубкуна було повною несподіванкою, перевернувши те, що вчені давно розуміли про роботу клітин.

Їхнє відкриття мікроРНК шокувало багатьох вчених, сказав Міска, пояснивши, що таких маленьких шматочків генетичного матеріалу ніколи раніше не бачили. Пізніше виявилося, що крихітні фрагменти РНК — у геномі людини їх принаймні 800 — відіграють вирішальну роль у розвитку нашого тіла.

Міска сказав, що триває робота щодо ролі мікроРНК в інфекційних захворюваннях, таких як гепатит, і що вона також може бути корисною для лікування неврологічних захворювань.

Флетчер сказав, що найпередовіші дослідження на сьогодні розглядають, як підходи до мікроРНК можуть допомогти в лікуванні раку шкіри, але ліки ще не схвалені. Він передбачив, що це може статися в найближчі роки, додавши, що більшість методів лікування зараз спрямовані на клітинні білки.

«Якщо ми зможемо втрутитися на рівні мікроРНК, це відкриє абсолютно новий шлях для розробки ліків», — сказав він.

Дзвінок від Нобелівської комісії часто є несподіванкою, але є певні ознаки, які одержувачі та їхні родини помічають.

«Ну, коли дзвонить телефон о 4:30 ранку. … Тут такого ніколи не буває», — сказав Рувкун.

«Наташа дійсно відповіла», — додав Рубкун, маючи на увазі свою дружину. «І він каже: «У нього шведський акцент».

Амбросу знадобилося трохи більше часу, щоб прокинутися.

«Хтось дзвонив моєму синові, той дзвонив моїй дружині, оскільки мій телефон не працює», — сказав він.

Рубкун відразу зрозумів, який вплив матиме нагорода на його життя.

«Ну, я просто повторював у своїй голові, це все змінює, тому що ви знаєте, Нобелівська премія просто легендарна в тому, як вона змінює життя людей, яких вибрали», — сказав Рувкун. «Нобелівська премія — це визнання, яке викликає приблизно в 100 разів більше уваги преси та святкування, ніж будь-яка інша нагорода. Отже, це не частина продовження. Це квантовий стрибок».

Отримання премії в грудні стане третім випадком, коли він відвідає церемонію вручення Нобелівської премії в Стокгольмі, після того, як спостерігав, як його наставник Роберт Горвіц отримує нагороду в 2002 році та його друг Джек Шостак, який отримав нагороду в 2009 році.

«Наближається подорож. Це буде третій, можливо, найкращий», – сказав Рувкун.

Амброс сказав, що не очікував нагороди, оскільки відчував, що Нобелівський комітет уже виділив РНК у нагороді 2006 року, яку отримали його друзі Ендрю Фаєр і Крейг Мелло.

«Це означає визнання того, наскільки чудові та несподівані відкриття приходять із фінансованої платниками податків цікавості до фундаментальної науки. Це життєво важливе, мабуть, найважливіше повідомлення про те, що ці інвестиції справді окупаються», — сказав він.

Минулого року Нобелівську премію з фізіології та медицини присудили американці угорського походження Каталін Каріко та американцю Дрю Вайсману за відкриття, які дозволили створити мРНК-вакцини проти COVID-19, що було критично важливим для уповільнення пандемії.

Премія передбачає грошовий приз у розмірі 11 мільйонів шведських крон (1 мільйон доларів) із заповіту, залишеного творцем премії, шведським винахідником Альфредом Нобелем.

Нобелівська премія продовжиться: у вівторок – з фізики, у середу – з хімії, у четвер – з літератури. Нобелівська премія миру буде оголошена в п’ятницю, а Нобелівська премія пам’яті з економіки – 14 жовтня.

___

Цю історію було оновлено, щоб уточнити, що мікроРНК допомагає регулювати активність генів, а не нести інструкції щодо виробництва білка.

___

Кордер повідомив із Гааги, Нідерланди, Ченг – із Лондона. Репортери Associated Press Стівен Сенн і Родрік Нгові в Ньютоні, Массачусетс, і Адіті Рамакрішнан в Нью-Йорку.