Починаючи з ранніх підлітків, DeShawn “DJ” Чоу не був впевнений, що він коли -небудь може жити нормальним життям. Епізоди дроблення болю, отриманого від його серпоподібного захворювання, стали поступово гіршими.
“Просто важко пропустити школу і завжди перебувати в лікарні та поза нею”, -сказав 19 -річний. “І просто серйозний біль у … моїй голові та моїй нижній частині спини”.
Коли нові засоби клітинних генів були затверджені адміністрацією з харчових продуктів та лікарських засобів лише рік тому, усиновлені батьки Чоу шукали центр міста міста в Лос -Анджелесі для доступу до нового лікування. Щоб полегшити їх, Центр прийняв це як терпляче і швидко забезпечив дозвіл від страхування, що фінансується з чау.
“Вони охоплюють майже все це [at] Майже не вартість з кишені для нас. Тож ми дуже вдячні за ці переваги, – сказав тато ді -джея, Шон Чоу. Я здивований. ”
DJ Chow – один із пацієнтів у Корочній лікарні, Vertx Pharmaceuticalsщо коштує понад 2 мільйони доларів на пацієнта. Процес лікування включав багаторазову госпіталізацію, а також хіміотерапію за додатковими витратами протягом минулого року.
SCYTH – це розлад крові, при якому еритроцити людини деформовані в півмісяці. Це непропорційно вражає негрів і викликає важкі епізоди болю, які часто можуть приземлити пацієнтів у лікарні.
Чоу – це невелика кількість пацієнтів для повного лікування новими методами лікування генів. Після завершення повного курсу лікування кобольних процедур у січні він починає дозволити собі мріяти робити те, що він завжди хотів робити.
“Дізнайтеся, як сноуборувати та серфінг і робити всі ці речі … переживання, які мені ніколи не доводиться робити через свою серпоподібну камеру”, – сказав він.
Рамп
Незважаючи на те, що понад 100 000 американців страждають від серпоподібних клітин, молодші пацієнти, органи яких не були пошкоджені захворюванням, є найбільш перспективними кандидатами, які отримують користь від нових методів лікування.
Тим не менш, збільшення здатності до лікування пацієнтів за шкалою було повільно. У перший рік, оскільки два генні засоби для серпоподібних клітин були затверджені FDA, лише понад 100 пацієнтів лікувались.
Керівники вершини повідомили, що в четвертому кварталі компанії вони називають, що 50 пацієнтів у всьому світі отримали свої перші колекції клітин до кінця 2024 року. Тим часом керівники конкурентів Блакитний Він заявив, що минулої осені, що майже п’ять десятків пацієнтів лікували препаратом Ліфгенії, який коштує понад 3 мільйони доларів на пацієнта. Ще 37 пацієнтів планується розпочати лікування з лікуванням Bluebird до початку 2025 року.
Для перших центрів лікування, які пропонують нові генні терапії серпоподібних, координація зі страховими страховиками вимагала невеликої кривої навчання.
“Сьогодні це набагато гладше, ніж коли ми почали приймати пацієнтів”, – сказала Дженніфер Кемерон, виконавчий директор з питань доступу до дитячої лікарні Вашингтона, округ Колумбія “Багато разів, ми надішлемо їм рахунки та кодування водіїв від виробника … і Ми ділимося цим з платником, якщо вони цього не знають.
Доктор Лео Ван з міста надії, педіатричного гематолога-на-артиста, який працює з Чоу, також сказав, що процес став більш плавним, але переживає, що ціна цих методів терапії все ще створює перешкоди для покриття.
“Проблеми для системи охорони здоров’я величезні. Це дуже дороге поводження, -сказав він, -для страхових планів, заснованих на роботодавці, може бути трохи складно для виконання цих витрат”.
Поки що повільна пандус пацієнтів, які піддаються лікуванню, висвітлювали це випадками раннього управління, – сказав Девід Джойнер, керуючий директор CVS Health, страховик -батьки AETNA. Однак, коли очікується, що попит збільшиться, він сказав, що багато хто в галузі розглядає розробку нових моделей платежів за терапію серпоподібними клітинами та інші методи лікування генів горизонту.
“Існують нові групи ризиків, які зростають … іноді на рівнях стану Medicaid, а іноді колективно для великих платників”, – пояснив Джойнер, щоб фінансовий тягар лікування поширювався за рамки держави чи компанії.
“Ви повинні придумати іншу модель оплати, оскільки сьогоднішня модель оплати не розроблена для поширення витрат”, – сказав він. “Але це потребує часу”.
Завдання для Medicaid
Для державних програм Medicaid виклик економічних доповнень до нових терапій серпоподібних клітин може бути ще більшим. Більше половини пацієнтів із серпоподібними клітинами охоплюються урядовим планом охорони здоров’я уряду федеральної держави для американців з низьким рівнем доходу.
Південні штати, такі як Джорджія, Флорида та Міссісіпі, мають більш високу концентрацію пацієнтів із пацієнтами серпоподібних клітин, згідно з дослідженням дослідників Чиказького університету.
Адміністрація Байдена розробила модель клітинної та генної терапії в контексті центрів Medicare та Medicaid, яка забезпечить держави зниженою ціною на основі ціни та забезпечить певне фінансування нових лікарських засобів. Кінцевий термін подання заявки на програму – 28 лютого, з першими федеральними грантами, які допоможуть сплатити наркотики, щоб розпочати в червні, повідомляють чиновники CMS.
Відповідно до нової моделі оплати, держави можуть отримати до 9,5 мільйонів доларів федерального фінансування, але навіть із зниженням цін, які можуть не почати покривати вартість лікування пацієнтів з Medicaid в деяких випадках.
Дослідники з університету охорони здоров’я та науки Орегону підрахували, що 10 держав з найбільшим населенням.
Ці збільшені витрати настануть у той час, коли адміністрація Трампа та Конгрес, що контролюється республіканцями, шукають способи зменшити федеральні витрати. Адміністрація вже почала зменшувати персонал до медичних організацій, а федеральне фінансування державних програм, як очікується, буде на столі у майбутніх бюджетних пропозиціях.
Міністр охорони здоров’я та соціальних служб Роберт Ф. Кеннеді -молодший Під час свого підтвердження минулого місяця він заявив, що він зобов’язався підтримувати персонал для забезпечення координації покриття проектів у розділі та інших організаціях, не обговорюючи фінансування нових генних терапій чи Medicaid.
“У мене є багато друзів, які мають серпоподібну камеру, я бачив страждання, які вони переживають”, – сказав Кеннеді. “Зараз є перспективні генні засоби. Це дуже, дуже дорого, але це щось те, що [National Institutes of Health] повинен підтримувати ентузіазм – такий вид досліджень. ”
Шон Чоу сказав, що він вдячний дослідникам, які розробили генну терапію, яка, на його думку, сподівається дозволити своєму синові мати більш нормальне майбутнє, не послаблюючи епізоди болю. Він хоче, щоб інші сім’ї мали таку ж можливість отримати доступ до високого рівня лікування генів для своїх близьких.
“Володіння дитини з серпоподібною клітиною було серцем”, – сказав він. “Я сподіваюся, що все більше і більше пацієнтів отримують лікування, витрати можна знизити”.
&w=120&resize=120,86&ssl=1)
