Pfizer прибирає з ринку препарат серпоподібних клітин

Версія цієї статті вперше з’явилася в інформаційному бюлетені CNBC Healthy Returns, який приносить останні новини про охорону здоров’я прямо у вашу поштову скриньку. Зареєструватися тут для отримання майбутніх випусків.

Привіт і щасливого вівторка! Сьогодні ми розкриваємо сенсаційний крок від Pfizer.

Минулого тижня фармацевтичний гігант оголосив, що добровільно зніме свій препарат від серповидно-клітинної анемії Oxbryta зі світових ринків — до жаху лікарів, пацієнтів та інвесторів.

Ось чому цей препарат важливий: Oxbryta є одним із принаймні шести методів лікування спадкового захворювання крові. У 2019 році препарат вперше отримав прискорене схвалення Управління з контролю за продуктами й ліками США, що потребує подальшого тестування, щоб підтвердити його користь для пацієнтів.

Oxbryta була одним із координаторів придбання Pfizer компанії Global Blood Therapeutics за 5,4 мільярда доларів у 2022 році.

Серповидно-клітинна анемія призводить до того, що еритроцити стають півмісяцями, які застряють усередині кровоносних судин, що може обмежувати кровотік і викликати знайомі напади болю. Згідно з даними Центрів з контролю та профілактики захворювань, у США від нього страждають близько 100 000 людей, багато з яких чорношкірі.

У середу компанія заявила, що рішення про відкликання Oxbryta ґрунтувалося на даних, які свідчать про вищий ризик смерті та ускладнень у пацієнтів, які отримували таблетки, які приймали один раз на добу. У своїй заяві Pfizer зазначив, що «сукупність клінічних даних» для Oxbryta тепер показує, що його загальна користь «більше не переважає ризик» для популяції пацієнтів, для яких препарат схвалений.

У рамках цього кроку Pfizer також припиняє всі дослідження та програми доступу, пов’язані з лікуванням.

У суботу FDA закликало медичних працівників припинити призначення Oxbryta. Агентство також зазначило, що пацієнти та особи, які за ними доглядають, повинні звернутися до свого медичного працівника щодо припинення прийому препарату та початку іншого варіанту лікування.

Європейські регулюючі органи також заявили в четвер, що пацієнти у випробуваннях мали вищий рівень нападів болю після початку лікування Oxbryta, ніж до його прийому. Ці регуляторні органи рекомендували призупинити дію дозволу на продаж препарату.

Щоб все звучало, вирізано і сухо. Але вихід Оксбріти викликає занепокоєння.

Її раптова відсутність на ринку Змушує лікарів, пацієнтів із серповидно-клітинною системою та захисників пацієнтів шукати більше інформації про рішення та вказівки щодо того, що робити далі, повідомляє STAT у п’ятницю. І хоча прийом Oxbryta може поставити пацієнтів під загрозу, не зовсім зрозуміло, що вони можуть відчути, якщо раптом припинять прийом препарату.

У заяві минулого тижня Національний альянс серповидно-клітинних центрів закликав пацієнтів не припиняти раптово приймати Oxbryta. Група, яка підтримує медичні центри, які проводять лікування розладу, закликала всіх пацієнтів, які зараз приймають Oxbryta, записатися на прийом до свого лікаря та розробити план скорочення прийому ліків.

Відкликання Oxbryta стане «значним ударом» для «історично недостатньо обслуговуваних» пацієнтів із серповидно-клітинною хворобою, написав аналітик BMO Capital Markets Еван Зайгерман у дослідницькій записці минулого тижня.

Минулого року FDA схвалило дві генні терапії для лікування серповидно-клітинної анемії, що дало надію пацієнтам, які страждають від цієї виснажливої ​​хвороби. Але чиновники охорони здоров’я досі намагалися знайти спосіб забезпечити справедливий доступ до дорогого лікування.

Vertex PharmaceuticalsГенна терапія Casgevy коштує 2,2 мільйона доларів на одного пацієнта Біографія BluebirdЛікування Lyfgenia повідомляє про 3,1 мільйона доларів на одного пацієнта.

Інші компанії, такі як напр Аптека Агіос і Fulcrum Therapeuticsрозробляють нові експериментальні методи лікування серповидно-клітинної анемії. Зокрема, деякі аналітики Уолл-стріт заявили, що відкликання Pfizer Oxbryta може прискорити терміни клінічних випробувань цих конкуруючих препаратів.

Якщо експериментальний препарат Agios, мітапіват, продемонструє користь у зменшенні нападів болю в клінічних випробуваннях, «Ми очікуємо, що це дозволить легше перевірити регуляторні органи, особливо враховуючи більші вимоги пацієнтів, які більше не мають доступу до препарату Pfizer». Аналітик Пайпер Сендлер. Крістофер Реймонд сказав у дослідницькій записці минулого тижня.

Тим часом, фінансові наслідки виходу Oxbryta є “дещо скромними для компанії розміру Pfizer”, заявили аналітики Guggenheim у записці минулого тижня.

Вони сказали, що продажі Oxbryta були відносно скромними для компанії – 328 мільйонів доларів минулого року. Але аналітики відзначили, що продажі Oxbryta, як очікується, зростуть приблизно до 750 мільйонів доларів до кінця десятиліття, посилаючись на консенсусні оцінки FactSet.

За словами Гуггенхайма, рішення Pfizer, швидше за все, викличе питання про здатність компанії розвиватися до кінця десятиліття, коли вона зіткнеться з закінченням терміну дії патентів на кілька ліків та «іншими проблемами для поточних драйверів зростання». Аналітики також сказали, що вихід Oxbryta викликає питання про те, що станеться з іншим препаратом Pfizer для лікування серповидно-клітинної анемії, який розробляється, GBT-601.

Цей пероральний препарат, який Pfizer також придбала через угоду Global Blood Therapeutics, вважається наступником Oxbryta.

Не соромтеся надсилати будь-які поради, пропозиції, ідеї для історій і дані Анніці на annikakim.constantino@nbcuni.com.

Голова фінансового комітету Сенату Рон Уайден, D-Ore., і сенатор Марк Уорнер, D-Va., у четвер представили законопроект, спрямований на встановлення «жорстких» нових стандартів кібербезпеки в секторі охорони здоров’я.

Згідно із запропонованим законодавством, Департамент охорони здоров’я та соціальних служб буде відповідати за розробку та впровадження нових стандартів для планів охорони здоров’я, постачальників, ділових партнерів та інформаційних центрів. Відповідно до релізу, законопроект називається «Закон про безпеку та підзвітність інфраструктури охорони здоров’я».

Дані пацієнтів за своєю суттю є конфіденційними та цінними, що може зробити їх спокусливою – і часто прибутковою – мішенню для зловмисників. Кількість кібератак на охорону здоров’я зростала протягом останніх 14 років, за даними The HIPAA Journal, минулого року було зареєстровано рекордні 725 порушень даних.

Станом на 31 серпня журнал повідомляв, що у 2024 році було зареєстровано 491 витік даних із понад 500 медичних записів. Це включає масову атаку програм-вимагачів на кліринговий центр Change Healthcare, яка сколихнула галузь охорони здоров’я цієї весни.

Change Healthcare належить UnitedHealth Groupі пропонує інструменти для керування платежами та циклом доходів, а також інші рішення, такі як програмне забезпечення для електронних рецептів. Компанія обробляє понад 15 мільярдів платіжних операцій щорічно, і кожен третій пацієнт проходить через її системи, згідно з її веб-сайтом.

21 лютого UnitedHealth виявила, що хакери зламали частину систем інформаційних технологій Change Healthcare. UnitedHealth вимкнула постраждалі системи, залишивши багатьох лікарів без можливості виписувати рецепти або отримувати гроші за свої послуги. Багато провайдерів брали тисячі доларів зі своїх особистих заощаджень, щоб зберегти свою практику на плаву.

Генеральний директор UnitedHealth Ендрю Вітті дав свідчення фінансовому комітету Сенату щодо нападу в травні, де він вибачився перед постраждалими людьми. Під час наступного слухання того дня Вітті припустив, що дані приблизно третини американців могли бути скомпрометовані.

«Великі корпорації, такі як UnitedHealth, зазнають невдачі в Cybersecurity 101, і від цього страждають американські сім’ї», — сказав Уайден у заяві в четвер, оголосивши про запропонований закон.

Дані пацієнтів захищені Законом про перенесення та підзвітність медичного страхування (HIPAA), і організації можуть бути покарані за порушення. У рамках нового законопроекту Вайден і Уорнер заявили, що вони знімуть існуюче обмеження на штрафи HIPAA, щоб регулятори могли фактично змусити великі компанії дотримуватися нових стандартів кібербезпеки.

Попереду ще довгий шлях, поки цей законопроект стане реальністю. Він має пройти обидві палати Конгресу та бути схвалений президентом, перш ніж його можна буде підписати як закон.

З повним текстом закону можна ознайомитися тут.

Не соромтеся надсилати будь-які поради, пропозиції, ідеї для історії та факти Ешлі на адресу ashley.capoot@nbcuni.com.